ドジョルビ（成分名：トリヘプタノイン）は、長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）の
    小児および成人に対して、治療薬として日本で初めて認められたお薬です。


    Chart of LC-FAOD ENZYME DEFICIENTCIES
    CPT 1 CACT TFP CPT 2 > VLCAD > LCHAD
    > CPT 1 > VLCAD > CPT 2 LCHAD CACT TFP

    ドジョルビ（成分名：
    トリヘプタノイン）について

    「ドジョルビとは、何ですか？」

    ドジョルビ（成分名：トリヘプタノイン）は、長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）の小児および成人の治療に用いられる処方薬です。

    ドジョルビは体内でどのように働きますか?

    • ドジョルビは、患者さんの体に必要なエネルギー供給を補います。 炭素数7 （C7）の脂肪酸3分子からなる、奇数鎖の中鎖脂肪酸トリグリセリドです。
    • 体がエネルギーに変えやすいカロリー源や脂肪酸を届けます。

    ドジョルビについて、もっと詳しく知りたい方は、主治医にご相談ください。

    「ドジョルビとは、何ですか？」

    ドジョルビの構造

    LC-FAOD について

    「LC-FAODとは、何ですか？」

    LC-FAODは、長鎖脂肪酸と呼ばれる
    脂肪をうまくエネルギーに変えられない、
    まれな遺伝性の病気です。

    この病気のある方は、長鎖脂肪酸をエネルギーと
    して利用できないため、
    次のような場面で十分な
    エネルギーを作りにくくなります。

    • 空腹の時間が長くなったとき（絶食時）
    • 風邪などの病気にかかったとき
    • 長時間の運動をしたとき

    LC-FAODにはいくつかのタイプがあり、
    それぞれ体の中で機能しにくい酵素の名称にちなんで呼ばれます。

    各タイプの詳細については、以下を選択してください

    LCHAD TFP VLCAD CPT 2 CACT CPT 1
    CPT1
    （カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ I ）
    欠損症 1,2)
    原因

    CPT1Aという遺伝子の変異により、長鎖脂肪酸が細胞内のミトコンドリアに輸送/分解されず、エネルギーとして使えなくなります。

    推定発症率
    75万から200万人に1人の割合
    症状

    主な症状は、生後18カ月までに現れることが多いとされています。

    CACT
    （カルニチンアシルカルニチントランスロカーゼ）
    欠損症 1,2)
    原因

     SLC25A20という遺伝子の変異により、長鎖脂肪酸が細胞内のミトコンドリアに輸送/分解されず 、エネルギーとして使えなくなります。

    推定発症率
    75万から200万人に1人の割合
    症状

    主な症状は、新生児期・乳児期に現れる場合があります。それ以降に発症する例では、比較的軽症と報告されています。

    CPT2
    （カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ II）
    欠損症 1,2)
    原因

    CPT2という遺伝子の変異により、長鎖脂肪酸が細胞内のミトコンドリアに輸送/分解されず、 エネルギーとして使えなくなります。

    推定発症率
    75万から200万人に1人の割合
    症状

    新生児期・乳児期に現れる症状と、思春期・青年期に現れる症状は異なります。

    VLCAD
    （極長鎖アシルCoA脱水素酵素）欠損症 1,2)
    原因

    ACADVLという遺伝子の変異により、長鎖脂肪酸がβ酸化というしくみでうまく分解されず、 エネルギーとして使えなくなります。

    推定発症率
    8万5000人に1人の割合
    症状

    いくつかの主な症状は生涯を通じて現れますが、幼児期に現れる症状と青年期・成人期に現れる症状は異なります。

    TFP
    （三頭酵素）欠損症 1,2)
    原因

    HADHAおよびHADHB両遺伝子の変異により、TFP複合体というしくみ全体に機能異常が生じます。その結果、長鎖脂肪酸がβ酸化というしくみでうまく分解されず、エネルギーとして使えなくなります。

    推定発症率
    75万人に1人の割合
    症状

    いくつかの主な症状は生涯を通じて現れます。幼児期に現れる症状は、LCHAD欠損症で現れる症状と似ていますが、より重篤なことが多いです。

    LCHAD
    （長鎖3-ヒドロキシアシルCoA脱水素酵素）
    欠損症 1,2)
    原因

    HADHAという遺伝子の変異により、TFP複合体の一部が正しく作られなくなります。その結果、長鎖脂肪酸がβ酸化というしくみでうまく分解されず、エネルギーとして使えなくなります。

    推定発症率
    25万人に1人の割合
    症状

    いくつかの主な症状は生涯を通じて現れますが、幼児期に現れる症状と青年期・成人期に現れる症状は異なります。

    1. １）Vockley J. Am J Manag Care. 2020;26:S147–S154.
    2. ２） Lindner M, et al. J Inherit Metab Dis.
      2010;33(5):521–526.
    LC-FAOD治療薬ドジョルビを服用している女性患者のイメージ

    「これから大変なこともあるけれど、
    　ひとつずつ進んでいきましょう。
    　うまくいった日や、さまざまな節目を、
    　一緒に大切に喜びましょう。 」

    Alexandra Living with LCHAD, a type of LC-FAOD

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    What is DOJOLVI?

    DOJOLVI is a prescription medicine used to treat long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD) in children and adults.

    IMPORTANT SAFETY INFORMATION

    Before taking DOJOLVI, tell your healthcare provider about all of your medical conditions, including if you:

    • are pregnant or plan to become pregnant. It is not known if DOJOLVI will harm your unborn baby. Pregnancy Safety Study: There is a pregnancy safety study for women who take DOJOLVI during pregnancy. The purpose of this study is to collect information about your health and your baby's health. You can talk to your healthcare provider or contact 1-888-756-8657 to enroll in this study or get more information.
    • are breastfeeding or plan to breastfeed. It is not known if DOJOLVI passes into breast milk. Talk to your healthcare provider about the best way to feed your baby if you take DOJOLVI.
    • are taking a pancreatic lipase inhibitor, such as orlistat, as it may affect how well DOJOLVI works.

    Tell your healthcare provider about all the medicines you take, including prescription and over-the-counter medicines, vitamins, and herbal supplements.

    What are the possible side effects of DOJOLVI?

    • Feeding tube problems. Feeding tubes may not work as well or stop working over time when taking DOJOLVI. Do not use DOJOLVI in feeding tubes made of polyvinyl chloride (PVC). Check the feeding tube to make sure it is working properly and not breaking down.
    • Intestinal absorption problems in patients with pancreatic insufficiency. If you have pancreatic insufficiency, consult with your healthcare provider as it may affect how well DOJOLVI works.
    • The most common side effects of DOJOLVI include:
      • stomach (abdominal) pain
      • diarrhea
      • vomiting
      • nausea

    These are not all the possible side effects of DOJOLVI. Call your healthcare provider for medical advice about side effects. You may report side effects to Ultragenyx Pharmaceutical Inc. at 1-888-756-8657 or FDA at 1-800-FDA-1088.

    Please see full Prescribing Information, including Patient Information, for additional important safety information and instructions for use.

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    What is DOJOLVI?

    DOJOLVI is a prescription medicine used to treat long-chain fatty acid oxidation disorders (LC-FAOD) in children and adults.

    IMPORTANT SAFETY INFORMATION

    Before taking DOJOLVI, tell your healthcare provider about all of your medical conditions, including if you:

    • are pregnant or plan to become pregnant. It is not known if DOJOLVI will harm your unborn baby. Pregnancy Safety Study: There is a pregnancy safety study for women who take DOJOLVI during pregnancy. The purpose of this study is to collect information about your health and your baby's health. You can talk to your healthcare provider or contact 1-888-756-8657 to enroll in this study or get more information.
    • are breastfeeding or plan to breastfeed. It is not known if DOJOLVI passes into breast milk. Talk to your healthcare provider about the best way to feed your baby if you take DOJOLVI.
    • are taking a pancreatic lipase inhibitor, such as orlistat, as it may affect how well DOJOLVI works.

    Tell your healthcare provider about all the medicines you take, including prescription and over-the-counter medicines, vitamins, and herbal supplements.

    What are the possible side effects of DOJOLVI?

    • Feeding tube problems. Feeding tubes may not work as well or stop working over time when taking DOJOLVI. Do not use DOJOLVI in feeding tubes made of polyvinyl chloride (PVC). Check the feeding tube to make sure it is working properly and not breaking down.
    • Intestinal absorption problems in patients with pancreatic insufficiency. If you have pancreatic insufficiency, consult with your healthcare provider as it may affect how well DOJOLVI works.
    • The most common side effects of DOJOLVI include:
      • stomach (abdominal) pain
      • diarrhea
      • vomiting
      • nausea

    These are not all the possible side effects of DOJOLVI. Call your healthcare provider for medical advice about side effects. You may report side effects to Ultragenyx Pharmaceutical Inc. at 1-888-756-8657 or FDA at 1-800-FDA-1088.

    Please see full Prescribing Information, including Patient Information, for additional important safety information and instructions for use.

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